国立がん研究センター 中央病院

プロジェクト概要

本邦では、国によって認められた薬は保険診療で使うことができますが、それ以外の場合を「適応外使用」といいます。国によって認められていない未承認薬や適応外使用となる薬を、薬以外の検査や診療の部分が保険診療で行える制度があり、その一つが患者申出療養です。
未承認薬や適応外使用となる薬を使いたいという申出を起点として、できる限り身近な医療機関でその治療を受けられるようにする制度で、その病気に有効かどうか、安全に実施できるかなどを確認して行われます。
BELIEVE試験（「遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養（NCCH1901）」、jRCTs031190104）は、がん遺伝子パネル検査を受けた患者さんが、その結果をもって検討した治療が適応外使用となる場合を想定して、あらかじめ研究計画や薬を用意しておき、実際に治療を受けたい場合により早く、安全に治療を受けられるよう基盤を構築した患者申出療養制度を用いた臨床試験です。