Grant No. 2-10悪性ラブドイド腫瘍における新規創薬標的EZH1／2の発現制御機構の解明

更新日 : 2023年10月23日

公開日：2022年1月28日

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研究代表者

 

共同研究者

• 小川 千登世（おがわ ちとせ）
• 国立がん研究センター希少がんセンター
• 国立がん研究センター中央病院小児腫瘍科長

研究概要

悪性ラブドイド腫瘍 (MRT)ではほぼ全例でSMARCB1 (SNF5/INI1) の欠損が認められ、SMARCB1の機能喪失はヒストンメチル化酵素EZH2の発現を増加させることが明らかにされており、EZH2が新規治療標的として期待されています。さらにMRTにおいてEZH2の発現抑制や機能阻害を行うと代償的にEZH1の発現が増加することを見出し、EZH1がEZH2と相補的に機能している可能性が示唆されています。本研究では、MRTにおけるEZH1の発現制御機構や機能を明らかにすることで、EZH1／2 の治療標的としての妥当性を示し、MRTに対する有効な新規治療法の確立することを目指します。

研究代表者から患者さんやご家族へのメッセージ

悪性ラブドイド腫瘍 (MRT)は、1歳未満の乳幼児の腎臓や脳を中心にあらゆる部位に発生し、国内での発症は年間15例程度と極めて希少ながんで、非常に進行が早く予後不良な小児腫瘍ですが、標準治療はいまだ確立されていません。これまでの基礎研究から、新しい治療薬であるEZH1／2 阻害剤がMRTの治療に有効である可能性が示されています。この作用機序について科学的な証拠を適切に示し、この薬がMRTで苦しむ患者さんに一刻も早く届けられるように、努めてまいります。

研究の成果

準備中